ユニバーサル核酸医薬の合成原料の開発

核酸医薬の可能性を広げるために

従来の医薬品である低分子薬や、がん治療に用いる抗体医薬に次ぐ医薬品として注目を集めている核酸医薬。遺伝情報から創薬が直結する唯一の治療薬であり、将来的には患者一人一人にオリジナルの治療法を提供する「テーラーメイド医療」を実現するためのカギになると期待されています。病気の原因となる遺伝子や異常なタンパク質に働きかける核酸医薬は、治療の難しかった疾患に対する特効薬として日本でも導入が広がっており、その市場は今後ますます拡大すると見られています。

核酸医薬の有効成分は、化学的に機能を変化させた（化学修飾）オリゴヌクレオチドです。オリゴヌクレオチドはヌクレオシドという化合物にリン酸基が結合した物質で、化学合成によって製造されます。製造の原料となるのは、化学修飾が施されたヌクレオシドに、各種保護基とリン酸結合部を導入したヌクレオシドモノマーであり、この溶液を合成装置に装着して核酸医薬の有効成分の製造が行われます。ユニバーサル核酸においても製造工程は同じであり、核酸医薬に適用させるためにはユニバーサル核酸にさらなる修飾を施し、合成原料となるモノマーを開発することが必須です。

これらの課題解決に取り組む神戸大学大学院科学技術イノベーション研究科片岡グループは、神戸医療産業都市の進出企業であり、修飾ヌクレオシドとそのモノマー化について経験と実績を持つナード研究所に協力を依頼。同社ライフサイエンス研究部と共同研究を実施しました。